VUB-onderzoekers prof. dr. Thierry VandenDriessche en prof. dr. Marinee Chuah ontvangen ā‚¬50.000 van het Duchenne Parent Project Belgium vzw, een onafhankelijke vereniging van ouders en familieleden van kinderen met Duchenne spierdystrofie. Met deze eerste samenwerking wil de vzw het programma voor preklinische gentherapie van het onderzoeksteam steunen.

DMD (Duchenne Muscular Dystrophy) is een degeneratieve, erfelijke spierziekte die 1 op 5.000 jongens treft. De oorzaak van DMD ligt bij een genetische fout in het dystrofine-gen op het X-chromosoom. Bij patiƫnten met DMD breken de spieren langzaam af en verzwakken ze steeds meer. De ziekte tast ook hart- en ademhalingsspieren aan. De gemiddelde levensverwachting van een patiƫnt is slechts 30 jaar. Helaas is tot op heden nog geen veilige behandeling voor DMD beschikbaar.

Gentherapie boekt steeds meer successen in klinische studies naar erfelijke ziekten. Het VUB-team o.l.v. prof. dr. VandenDriessche en prof. dr. Marinee Chuah voert al meer dan 10 jaar baanbrekend onderzoek naar gentherapie als behandeling van DMD. DPP Belgium vzw creƫert met deze steun financiƫle ademruimte voor de VUB-onderzoekers. Niet toevallig in deze periode, want op 7 september is het World Duchenne Awareness Day: een dag om stil te staan bij de impact van Duchenne spierdystrofie.

V.l.n.r.: prof. dr. Chuah en prof. dr. VandenDriessche

Prof. dr. VandenDriessche legt uit waarom deze fondsen zo belangrijk zijn: ā€œWij zijn vereerd met de financiĆ«le hulp van DPP Belgium vzw en zijn de patiĆ«nten, hun ouders en vrienden dankbaar voor hun vertrouwen en steun. Met deze extra middelen willen we een next-gen gentherapie ontwikkelen voor patiĆ«nten met Duchenne spierdystrofie.ā€

Minstens even enthousiast is prof. dr. Chuah: ā€œOnze ambitie is om op een dag tot een therapeutische behandeling te komen waarmee we DMD-patiĆ«nten kunnen genezen. De technologie waarop wij onze gentherapie baseren, hebben wij zelf ontwikkeld. Onderzoek zal aantonen of deze al dan niet effectiever Ć©n veiliger kan zijn dan de huidige beschikbare therapieĆ«n.ā€

De fondsen zullen op de eerste plaats gebruikt worden voor het preklinisch onderzoek naar de efficiƫntie en veiligheid van deze innovatieve behandeling op dierlijke DMD-modellen die de menselijke verwant nabootsen.

Lees meer over Duchenne Parent Project Belgium vzw op: www.duchenneparentproject.be

VUB Foundation
De VUB Foundation werft filantropische fondsen bij bedrijven, organisaties en particulieren. Het beleid van de fondsenwervende dienst van de VUB steunt op de overtuiging dat elke filantropische gift maatschappelijke return krijgt. Wat u geeft aan de VUB krijgt u terug.

Wenst u ook VUB-onderzoek naar een thema dat u nauw aan het hart ligt te steunen? Neem dan contact op met de VUB Foundation via:Ā foundation@vub.be.

Meer info overĀ de VUB Foundation vindt u op:Ā www.vubfoundation.be.